Генно-инженерными лекарствами являются препараты, которые могут обладать совершенно разными по механизму действиями. Они направлены на блокировку и ингибирование цитокиновых рецепторов, являются гуманизированными или человеческими моноклональными антителами и многое другое.
Почти половина случаев, в которых помогает генно-инженерная терапия, это такие наследственные заболевания, как болезни накопления, иммунодефициты, гемофилия, энзимопатия. Около 30% случаев – онкологические заболевания, а оставшиеся 20% - все остальные, среди которых болезни нервной системы, неврология и кардиология, а также некоторые травмы, например, повреждение нерва. Однако противопоказанием для применения генно-инженерных лекарств может стать наличие инфекционных болезней, например таких, как сепсис, гастроэнтерит, бактериальный артрит, дивертикулит или оппортунистические инфекции.